Выбрать страницу

Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило самое дорогое в мире лекарство — препарат Zolgensma стоимостью 2,125 млн. долларов.

Этот препарат, разработанный швейцарской фармацевтической компанией Novartis, является генной терапией для лечения такого тяжелого генетического заболевания, как спинальная мышечная атрофия (СМА) у детей до двух лет.

Представитель FDA доктор Нед Шарплесс заявил, что одобрение этого препарата является ключевым моментом в развитии генной и клеточной терапии для лечения тяжелых заболеваний. Потенциал этой сферы дает надежду пациентам с терминальной стадией серьезных заболеваний.

СМА представляет собой довольно редкое наследственное заболевание, которое воздействуя на нервные клетки спинного мозга и лишает возможности ходить, есть и дышать. Это заболевание является одной из основных генетических причин смертности среди детей. СМА поражает одного из 11000 новорожденных.

На сегодняшний день стоимость 10 лет постоянной терапии СМА, которая проводится в течение всей жизни пациента, превышает 4 миллиона долларов. Представители компании-разработчика препарата говорят, что Zolgensma позволит сократить затраты на лечение на 50%.

УкраЇнська